遺伝子編集が病気の治療に利用されるまでにはどれくらいの時間がかかるのでしょうか?

テクノロジーは私たちの生活を変え、これまでは映画でしか見ることができなかった未来の生活が徐々に現実になりつつあります。ある友人がかつてこう言いました。「世界的にハイテクの最先端技術が急速に発展している現在、どの最先端技術が最も注目に値し、どの最先端技術が私たちに深く関係しているのか？」

最先端技術といえば、天宮の夢の実現や人工太陽の追求など、どれも非常に先進的です。しかし、生命に深く関わることに関しては、生命科学に関する私の見解を述べたいと思います。私は、病気の治療のための遺伝子編集が臨床に導入されることに楽観的です。個人的には、CAR-T の例から、これが最も承認されやすい臨床応用の 1 つになるのではないかと考えています (CAR-T も遺伝子編集ですが、通常の文脈での遺伝子編集とは少し異なります)。しかし、それは皆が考えるほど簡単ではありません。

なぜ？多くの人は、人生や医学の研究は簡単だといつも思っています。今日、新しく発表された技術は、数年以内に実用化できると考えられています。実際、これは現実の複雑さを過大評価しています。例えば、遺伝子編集技術の応用には、現在、少なくとも以下の問題を解決することが必要です。

一つずつ紹介していきたいと思います。

01. 技術そのものの問題

多くの素人は、遺伝子編集技術は非常に成熟していると考えるかもしれません。彼は10年前から今に至るまで、過去2年間にノーベル賞も受賞しました。

しかし実際には、遺伝子編集技術は常に進歩し続けています。多くの人が考える編集効率の問題も改善されつつあります。例えば、劉如謙氏が開発に取り組んできたPEシステムは、過去2年間でPE2からPE5へと進化し、昨年11月には細胞に関する論文も発表した。

公式アカウントを見るたびに完璧だと感じてしまいますが、実は問題点も必ずあります。例えば、2020年に劉如倩氏が開発したDdCBEシステムは精密な遺伝子編集を実現でき、当時ネイチャー誌でも主要論文として取り上げられました。

当時、いくつかの追跡調査が行われ、確かに効果があることが判明しました。

しかし、今年、別の論文で、DdCBE が核 DNA に対してゲノム全体にわたる多数の SNV オフターゲット効果を生み出すことが判明しました。

現在の遺伝子編集システムは、まだ成熟には程遠いと言えるでしょう。私たちはこのシステムの中で引き続き作業を続ける必要があります。

02. 実際の研究課題

この問題はさらに時間がかかります。今回の新型コロナウィルス感染拡大により、ワクチン開発の過程を知った方も多いと思います。遺伝子編集を臨床的に使用する場合は、同じプロセスを経る必要があります。

最初のステップは、セルの実現可能性を証明するためにセルを繰り返し検証することです。

次に動物実験が行われます。基本的なものはマウスですが、条件が許せばサルも使用できます。このステップは年単位でカウントされます。

さらに下には臨床試験があります。

3つのフェーズを経て、今回は5年間で最低の水準となった。上記の研究が基本的に完了して初めて、製品は正式に承認されて適用できるようになります。

この期間中にいずれかのステップで問題が発生すると、プロセスが停止する可能性があります。

03. 承認機関

医学研究を実施するには、関係機関の承認が必要です。

たとえば、FDA は以前、遺伝子編集に基づく CAR-T の臨床試験を一時停止しました。その理由は、臨床現場で遺伝子編集薬を使用したところ、体内の血液細胞株がすべて減少し、染色体異常のある細胞が出現し、がんのリスクが高まった患者が見つかったためだ。

それで FDA はそれを一時停止したのです。

04. 誰のためのものですか?どのような病気に使用されますか?

これはさらに複雑です。現在、ヒト細胞療法の最も一般的な形態はがんであり、これはよく知られているCAR-Tであり、1回の注射に120万ドルかかるが、主に非固形腫瘍を標的として使用されている。利点としては、臨床的に承認されているため、使用するときに障害が少なくなることです。

2番目の可能性は希少疾患です。しかし、現在、希少疾患には特有の問題がいくつかあります。たとえば、単一遺伝子による希少疾患を特定することは依然として非常に困難です。

つまり、遺伝子編集などの最先端技術は、今後 10 年から 20 年以内に臨床応用される可能性が非常に高いと私は個人的に考えています。